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Kann man Mukoviszidose mit Gentherapie heilen?

Dr. Markus Mall

Interview mit
Dr. med.Marcus Mall, Mukoviszidoseforscher

 

Was hat ein Gen mit Krankheiten zu tun?
Unser Körper ist aus einer Vielzahl von unterschiedlichen Eiweißbausteinen aufgebaut. Nur wenn jeder Baustein für sich richtig funktioniert, kann auch der Körper normal funktionieren.
Da die unterschiedlichen Eiweißbausteine von den Körperzellen selbst gebildet werden, stellt sich die Frage, woher die Körperzellen wissen, wie sie die einzelnen Bausteine formen müssen?
Die Information für jeden einzelnen Eiweißbaustein ist in jeweils einem Gen im Kern jeder Körperzelle gespeichert. Diese Information wird von den Eltern an die Kinder weitergegeben, weshalb wir die Gene auch als Erbgut bezeichnen. Dabei sind die Gene selbst nicht aus Eiweißbestandteilen, sondern aus einem stabileren Baustoff, der sog. DNA aufgebaut.
Die in einem Gen gespeicherte Information kann nun von den Körperzellen abgelesen und in ein bestimmtes Eiweißmolekül übersetzt werden.
Wenn die in einem Gen gespeicherten Informationen Fehler aufweisen, so führt dies auch zu einem fehlerhaften Eiweißmolekül. Wenn dieses Eiweißmolekül seine Funktion dadurch nicht mehr richtig ausüben kann, wird auch die Funktion des Körpers gestört. Deshalb führen Veränderungen in einem Gen oftmals zu Krankheiten.

Wie ist das bei Mukoviszidose?

Bei Mukoviszidose sind die in einem bestimmten Gen abgespeicherten Informationen fehlerhaft. Dadurch ist auch die Funktion des von diesem Gen abgelesenen Eiweißmoleküls fehlerhaft. Dieses Eiweißmolekül wurde CFTR genannt. CFTR hat viele wichtige Funktionen im Körper. Dazu gehört auch, eingeatmete Bakterien wieder aus der Lunge zu entfernen, um uns vor Lungenentzündungen zu schützen. Weil CFTR nicht richtig funktioniert kommt es bei Mukoviszidose immer wieder zu Lungenentzündungen.

Kann man das Gen reparieren?

Theoretisch kann man die Funktion eines Gens reparieren, indem man das fehlerhafte Gen gegen das normale Gen austauscht. Diese „Reparatur“ bezeichnet man auch als
Gentherapie. Wenn es uns gelingen würde, das fehlerhafte Mukoviszidose-Gen im Körper durch Gen-Therapie zu reparieren, dann könnte so die Ursache der Mukoviszidose an der Wurzel gepackt werden. Bisher gibt es jedoch noch erhebliche Schwierigkeiten, die Gen-Therapie in die Praxis umzusetzen.

Wie kann man denn ein Gen reparieren?

Damit die Gen-Therapie funktioniert, müssen verschiedene Hürden überwunden werden: Zunächst muss man die Fehler im Mukoviszidose-Gen im Labor im Reagenzglas reparieren. Dann müsste man dieses „gesunde“ Gen in die kranken Körperzellen in der Lunge, aber auch im Darm oder in der Bauchspeicheldrüse einschleusen. Schließlich müsste man noch erreichen, dass dieses reparierte Gen in das Erbgut im Zellkern eingebaut wird und dort die Funktion des kaputten Gens dauerhaft ersetzt.

Ist das gefährlich?

Bei der Einschleusung des gesunden Gens in die Zellen sowie beim Einbau in das Erbgut können grundsätzlich neue Fehler auftreten. Diese Fehler könnten dann die Funktion der Körperzellen ebenfalls beeinträchtigen. Deshalb ist die Gentherapie grundsätzlich nicht gefahrlos. Wie groß diese Gefahren tatsächlich sind, lässt sich heute erst schwer abschätzen.

Wie lange wird das noch dauern?

Trotz intensiver Forschungsarbeiten seit der Entdeckung des Mukoviszidose-Gens im Jahr 1989 ist die Reparatur des fehlerhaften Gens bisher nur im Reagenzglas möglich. Eine wirksame Gentherapie zur Behandlung der Mukoviszidose ist derzeit noch nicht in Sicht. Hierzu müssen erst die oben angeführten Hürden überwunden werden. Wie lange das noch dauern wird, und ob wir die Mukoviszidose jemals erfolgreich mit Gentherapie behandelt können, ist zur Zeit noch nicht klar.

Gibt es andere Therapien, die schneller zum Erfolg führen könnten?

Eine Alternative zur Gentherapie stellt die Behandlung der Mukoviszidose mit neuen Medikamenten dar, welche nicht das Gen selbst, sondern das fehlerhaften CFTR-Eiweißmolekül im Körper reparieren.
Auf diesem Weg könnte man die Mukoviszidose z.B. durch die Einnahme einer Tablette erfolgreich behandeln, ohne das kranke Gen ersetzen zu müssen. So werden zur Zeit verschiedene neue Wirkstoffe untersucht und es bestehen gute Aussichten, dass einige dieser neuen Medikamente in den nächsten Jahren erfolgreich zur Behandlung der Mukoviszidose eingesetzt werden können.

Braucht man dafür immer Tierversuche?

Zunächst sollte man die Wirkung von neuen Medikamenten auf die Funktion des fehlerhaften CFTR-Eiweißmoleküls in einzelnen Zellen im Reagenzglas untersuchen. Nur wenn das Medikament hier wirksam ist besteht auch Hoffnung, dass es im Körper wirkt. Leider ist es umgekehrt aber nicht so, dass alle Wirkstoffe die CFTR in einer Zelle im Reagenzglas reparieren auch im ganzen Organismus wirksam sind.
Oft bleiben bei der Entwicklung von neuen Medikamenten sogar nur wenige übrig, die auch im Körper wirksam sind. Andererseits können nicht alle neu entwickelten Wirkstoffe am Menschen getestet werden. Deshalb können Tierversuche helfen, solche Wirkstoffe zu finden, die auch in einem lebenden Organismus wirksam sind, damit diese dann schneller für die Patienten zur Verfügung stehen.

Danke, Herr Dr. Mall!

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